ODYSSEY OLE ( estensione in aperto ) ha incluso pazienti con diagnosi di ipercolesterolemia familiare eterozigote ( HeFH ), trattati con statine alla dose massima tollerata, che avevano completato uno di quattro studi di fase 3 in doppio cieco ( durata di 18 mesi ), allo scopo di valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di Alirocumab ( Praluent ).
I pazienti hanno ricevuto la dose iniziale di Alirocumab 75 mg ogni 2 settimane ( Q2W, pazienti FH I, FH II e LONG TERM ) o Alirocumab 150 mg Q2W ( pazienti HIGH FH ).
I livelli di colesterolo LDL non erano noti sia al paziente sia al medico fino alla settimana 8; dalla settimana 8, i livelli di colesterolo LDL sono stati comunicati ai medici.
Dalla settimana 12, l'aggiustamento della dose da 75 a 150 mg Q2W, o viceversa, era possibile secondo il giudizio clinico del medico in base ai livelli di colesterolo LDL del paziente.
I pazienti che avevano ricevuto Alirocumab ( n=655 ) rispetto al placebo ( n=330 ) hanno mostrato tassi simili di eventi avversi emergenti dal trattamento ( TEAE: 87.3% versus 83.9% ) durante lo studio OLE ( 2.5 anni di esposizione mediana ad Alirocumab ).
Complessivamente, 33 pazienti ( 3.4% ) hanno sperimentato eventi avversi emergenti dal trattamento che hanno portato all'interruzione definitiva del trattamento.
Alla settimana 8, Alirocumab ha ridotto il colesterolo LDL, in media, del 44.2% ( riduzione da 151.9 mg/dL all'inizio dello studio a 84.9 mg/dL ); la riduzione di colesterolo LDL era in linea alla settimana 96 dello studio OLE.
In conclusione, nei pazienti con ipercolesterolemia familiare eterozigote, non sono stati osservati imprevisti problemi di sicurezza a lungo termine con Alirocumab rispetto ai dati precedentemente pubblicati.
E' stata dimostrata la durata della riduzione del colesterolo LDL nell'arco di 3 anni. ( Xagena2018 )
Farnier M et al, Atherosclerosis 2018; 278: 307-314
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